馬薩諸塞州沃特敦， 2022 年 10 月 31 日/美通社/ -- Disc Medicine 是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化針對嚴重血液病患者的新療法，今天宣布啟動 AURORA，在患有 EPP 的成人中進行的 bitopertin 的 2 期臨床研究。Bitopertin 是一種口服的甘氨酸轉運蛋白 1 (GlyT1) 選擇性抑制劑，旨在調節(jié)血紅素生物合成，臨床前研究表明，它可以減少原卟啉 IX (PPIX) 的積累，原卟啉 IX (PPIX) 是導致 EPP 患者疾病病理的有毒代謝物。Bitopertin 目前也在 BEACON 中進行研究，這是一項針對 EPP 和 X 連鎖原卟啉癥 (XLP) 患者的開放標簽 2 期臨床研究，該研究于2022 年 8 月，正在澳大利亞進行。
“我們很高興啟動 AURORA，這是第一個在 EPP 患者中進行 bitopertin 的美國研究。我們正在進行 AURORA 研究，以使我們能夠以嚴格的方式評估 bitopertin 對 PPIX 水平、光敏性、疼痛和其他關鍵指標的影響。 ，盲法試驗，” Disc Medicine 首席執(zhí)行官、法學博士、博士John Quisel說。“我們設計了 AURORA 和 BEACON 來為我們提供對 bitopertin 作為 EPP 疾病緩解療法的潛力的有力評估?！?/span> AURORA 2 期研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行給藥的臨床試驗，旨在評估 bitopertin 在成人 EPP 中的安全性、耐受性和有效性。預計將在美國各地招募大約 75 名患者。患者將以每天一次 20 mg 或每天一次 60 mg 的劑量口服給予 bitopertin 120 天。完成 120 天的治療期后，患者可以轉入試驗的開放標簽擴展部分。該研究旨在測量無金屬 PPIX 水平的變化，以及光敏性、日光耐受性、疼痛、安全性和耐受性的測量。 “對于 EPP 的疾病緩解療法存在顯著未滿足的需求，以解決該病癥的潛在病理生理學?；加?EPP 的患者經歷使人衰弱的疼痛反應，以及潛在的嚴重肝膽影響，他們必須采取避免日曬的措施可以對他們的生活質量產生強烈的負面影響，”邁阿密大學米勒醫(yī)學院FAASLD、AGAF 醫(yī)學博士Cynthia Levy說。“我們對 bitopertin 解決導致 EPP 癥狀和肝病的潛在原卟啉積累的潛力感到非常興奮，我們期待著結果。” 關于 Bitopertin Bitopertin 是一種臨床階段的口服 GlyT1 抑制劑，旨在調節(jié)血紅素的生物合成。GlyT1 是一種在發(fā)育中的紅細胞上表達的膜轉運蛋白，需要為血紅素生物合成和支持紅細胞生成提供足夠的甘氨酸。bitopertin 對血紅素生物合成的安全性和影響以前是在一項綜合臨床計劃中建立的，該計劃包括多個臨床研究中的 4,000 多人。Disc Medicine 正計劃開發(fā) bitopertin 作為從 EPP 和 XLP 開始的一系列血液疾病的潛在治療方法。在 EPP 和 XLP 的臨床前模型中，bitopertin 被證明可以顯著降低 PPIX，PPIX 是血紅素生物合成的有毒中間體，是該疾病的根本原因。 Bitopertin 是一種實驗性藥物，在全球任何司法管轄區(qū)均未獲準用作治療藥物。Disc 于2021年 5 月根據羅氏 (Roche) 的許可協(xié)議獲得了 bitopertin 的全球權利。 關于紅細胞生成性原卟啉癥 (EPP) 和 X 連鎖原卟啉癥 (XLP) EPP 和 XLP 是罕見的、使人衰弱且可能危及生命的疾病，由影響血紅素生物合成的突變引起，導致稱為原卟啉 IX (PPIX) 的有毒光活性中間體的積累。當患者暴露在陽光下時，這會導致嚴重的反應，其特征是極度疼痛、水腫、灼熱感以及潛在的水泡和毀容。PPIX 還會在肝膽系統(tǒng)中蓄積，并可能導致 20-30% 的患者出現(xiàn)并發(fā)癥，包括膽結石、膽汁淤積和肝損傷，在極端情況下會導致肝功能衰竭。目前的護理標準包括避免陽光照射的極端措施，包括將戶外活動限制在夜間、使用防護服和不透明的防護罩以及疼痛管理。這對心理社會發(fā)展有重大影響，生活質量和患者的日?；顒樱貏e是在幼兒和家庭中。目前沒有治愈 EPP 的方法，只有一種 FDA 批準的療法，一種通過手術植入的合成激素，旨在刺激黑色素生成，稱為 Scenesse® (afamelanotide)。 關于椎間盤醫(yī)學 Disc Medicine 是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于改變血液病患者的生活。我們正在建立一系列創(chuàng)新的、潛在的一流治療候選藥物，這些候選藥物會影響紅細胞生物學的基本途徑。我們致力于開發(fā)治療方法，為許多患有血液疾病的患者帶來希望和希望。2022年8 月，Disc 宣布與 Gemini Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：GMTX）達成最終合并協(xié)議。 |
